O Supremo Tribunal Federal (STF) negou a liberação para que o Elevidys seja ministrado no menino Arthur Alves Firmino dos Santos, de 10 anos, conforme solicitação da família. A Corte seguiu a determinação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), segundo a qual o medicamento está aprovado no Brasil apenas para crianças de quatro a sete anos, conforme estudos submetidos à autarquia pelo fabricante — a Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos.
Com a decisão, a mãe de Arthur, Geyse Alves Firmino dos Santos, tentará arrecadar cerca de R$ 300 mil para que ele possa participar de um estudo clínico na Europa. A família do menino argumentava ao STF que a Food and Drug istration (FDA) — agência norte-americana equivalente à Anvisa — permite a aplicação do Elevidys em crianças acima de sete anos, desde que dentro de estudos clínicos.
Segundo Geyse, várias famílias que conseguiram tratar seus filhos no exterior e obtiveram bons resultados. "Se demorar muito, pode ser tarde demais. Ainda há tempo para meu filho reagir ao tratamento, mas cada dia perdido faz diferença", lamentou. O Elevidys é istrado em dose única e tem um custo de R$ 17 milhões, uma vez que é novo e de altíssima tecnologia. É capaz de interromper o avanço da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara e degenerativa, que paralisa os músculos e leva à morte.
O processo tramitava em segredo de Justiça e tinha a ministra Cármen Lúcia, do STF, como relatora. A ação para a liberação judicial do medicamento começou em Goiânia, em 2024, mas foi negada sob a justificativa de falta de comprovação científica da eficácia do Elevidys para crianças acima dos sete anos. A defesa recorreu ao STF, alegando que Arthur possui mutações genéticas compatíveis com o medicamento e que há casos bem-sucedidos de crianças tratadas nos Estados Unidos.
Segundo a Anvisa, "não foram apresentados dados científicos que comprovem a eficácia do medicamento em pacientes acima dessa faixa etária". Por nota, a farmacêutica Roche disse que, em dezembro de 2024, a "Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) concedeu aprovação regulatória para o uso de delandistrogeno moxeparvoveque (Elevidys) no tratamento de pacientes pediátricos deambuladores (indivíduos que conseguem andar sem ajuda) com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), na faixa etária entre 4 e 7 anos (a partir de 4 e antes de completar 8 anos de idade), conforme publicado no Diário Oficial da União¹. O pedido de registro regulatório submetido pela Roche à Anvisa está alinhado com a população do estudo clínico fase 3 - EMBARK, que avalia o tratamento para um perfil específico de pacientes, na faixa etária de 4 a 7 anos (a partir de 4 anos e antes de completar 8 anos)".
A nota segue explicando, "a Anvisa analisou Elevidys® pela via prioritária voltada a doenças raras, considerando a elevada necessidade médica dos pacientes com DMD e o impacto significativo que tratamentos inovadores podem trazer às suas vidas. A decisão positiva para o registro está embasada nos estudos SRP-9001-1012; SRP-9001-1023; SRP-9001-1034 e SRP-9001-301 (EMBARK)5, que avaliaram a segurança e eficácia de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) majoritariamente em pacientes de 4 a 7 anos de idade no momento da inclusão. A Roche segue acompanhando o programa clínico e os resultados futuros de estudos clínicos que ainda estão em andamento para avaliar expansão de elegibilidade para outras idades e perfis de pacientes", finaliza o comunicado.
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A esperança de Arthur, agora, está em um experimento na Europa. Geisy tem se inscrito em pesquisas que estudam a evolução da doença e os efeitos do medicamento. Ela ou por um processo de recrutamento e pode ser convocada, a qualquer momento, para que o tratamento do filho comece na Bélgica ou na Espanha.
"O hospital cobre as despesas do Arthur, mas preciso ter um lugar para ficar com ele. O mínimo que preciso arrecadar para, chegarmos lá e alugarmos um pequeno apartamento, é R$ 300 mil", explicou. Por isso, Geyse criou uma campanha de arrecadação on-line no site campanhadobem.com/salvearthurfirmino.
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